ШАНХАЙ – Экспериментальная генная терапия, разрабатываемая китайской компанией, восстанавливает слух у детей с врожденной глухотой, сообщили 24 января исследователи, работающие над клиническим испытанием, что добавляет к растущим доказательствам эффективности такого лечения.

Согласно отчету, опубликованному в The Lancet, у пяти из шести маленьких детей с глубокой глухотой наблюдалось восстановление слуха и улучшение распознавания речи через шесть месяцев после лечения терапией Refreshgene Therapeutics.

«Результаты этого исследования действительно замечательные. Мы видели, как слуховые способности детей резко улучшались неделя за неделей, а также восстанавливалась их речь», — говорится в заявлении Чжэн-И Чен из Mass Eye and Ear и Гарвардской медицинской школы, который работал над исследованием.

У всех детей была глубокая глухота, вызванная мутациями гена OTOF (отоферлин). Функционирующий белок отоферлин необходим для передачи звуковых сигналов от уха к мозгу.

Согласно более ранним исследованиям, мутации OTOF составляют от двух до восьми процентов случаев врожденной глухоты. Один из каждых 1000 детей, рожденных в США, страдает потерей слуха от умеренной до глубокой.

В хирургических процедурах, проводимых в глазной и ЛОР-больнице Фуданьского университета, исследователи использовали безвредный вирус, чтобы перенести версию человеческого гена OTOF во внутренние уши пациентов.

По данным исследователей, через 26 недель у пяти из шести детей наблюдалось восстановление слуха, резкое улучшение восприятия речи и способности вести разговор.

По их словам, большинство побочных эффектов были незначительными и ни один из них не имел долгосрочного воздействия.

Исследователи не уверены, почему шестой ребенок не ответил. Одним из возможных объяснений является то, что часть раствора генной терапии вытекла из внутреннего уха во время или после операции.

Refreshgene также работает с OBiO Technology Shanghai над генной терапией неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации, вызванной заболеванием глаз.

23 января отдельная группа исследователей объявила о восстановлении слуха у 11-летнего ребенка, который стал первым пациентом, получившим генную терапию OTOF компании Eli Lilly.

В октябре 2023 года компания Regeneron Pharmaceuticals объявила о положительных результатах по безопасности и эффективности у первого ребенка с глубокой потерей слуха, связанной с OTOF, получившего генную терапию отоферлином.

Обновленные результаты этих испытаний будут представлены на зимнем собрании Ассоциации исследований в области отоларингологии в феврале.

«С тех пор, как 60 лет назад были изобретены кохлеарные имплантаты, не существовало эффективного лечения глухоты», — сказал Чен. «Это огромная веха, которая символизирует новую эру в борьбе со всеми типами потери слуха». РЕЙТЕР