Сегодня Фонд EQT запустил еще один глобальный грант для науки о редких заболеваниях, предназначенный для ускорения исследований с высоким риском и высокой отдачей, которые редко проходят через традиционные фильтры финансирования.

Более 300 миллионов человек во всем мире живут с редкими заболеваниями, почти половина из них – дети. Для большинства этот путь отмечен многолетними диагностическими одиссеями, частыми неправильными диагнозами и пожизненными симптомами без одобренных или эффективных методов лечения. Результатом являются глубокие страдания и насущная неудовлетворенная потребность.

По словам Силии Холмс Индал, генерального директора EQT Foundation, «редкие заболевания являются одной из самых недооцененных областей медицины, «но они стали катализатором некоторых из наших самых трансформационных терапевтических прорывов, таких как ранняя генная терапия тяжелых иммунодефицитов и передовые, целевые биологические препараты».

Фонд EQT стремится выделить от 25 000 до 100 000 евро в виде каталитических грантов исследовательским проектам с инновационными, трансляционными подходами, которые имеют потенциал для получения огромных результатов лечения пациентов в этой области. Я поговорил с Силией Холмс Индал, генеральным директором EQT Foundation, чтобы узнать больше.

Индал поделился:

«В рамках нашей программы Breakthrough Science мы предлагаем быстрые и гибкие гранты для поддержки исследователей, работающих на переднем крае инноваций, разрабатывающих инструменты на основе РНК, цифровые платформы для испытаний или масштабируемые технологии доставки, которые могут существенно улучшить результаты для небольших групп пациентов».

Переворачивание модели финансирования исследований редких заболеваний

Исследования редких заболеваний часто являются местом, где начинаются прорывы; CRISPR, генная терапия, биологические препараты, но модель финансирования не догнала. Этот новый грант переворачивает модель:

Он предлагает гранты в размере от 25 до 100 тысяч евро, которые быстро развертываются и принимаются решения в течение недель, а не месяцев.

Кроме того, грант открыт по всему миру, с акцентом на недостаточно финансируемые и недостаточно представленные редкие заболевания и поддерживается сетью коммерческих, нормативных и научных экспертов EQT для продвижения идей из лаборатории в клинику.

По словам Индала, «многие из этих ученых работают в сложных, недостаточно финансируемых областях с ограниченными данными и фрагментированной инфраструктурой, и мы хотим предоставить им ресурсы и поддержку, чтобы быстрее двигаться к оказанию помощи первым пациентам».

Индал утверждает, что решение проблем редких заболеваний — это не только наука:

«Речь идет о создании систем, которые позволят прорывам достичь пациентов, где бы они ни находились. В EQT Foundation мы сосредоточены на поддержке трансляционной науки, которая выходит за рамки лаборатории».

«В рамках программы Breakthrough Science фонд EQT предлагает больше, чем просто капитал.

Мы связываем исследователей с глобальной сетью экспертов в области здравоохранения, поддержкой коммерциализации и стратегическими партнерами, которые могут помочь превратить многообещающие идеи в готовые для пациентов решения.

Будь то масштабирование пробных моделей или улучшение доступа с помощью децентрализованной диагностики, мы здесь, чтобы помочь науке двигаться быстрее и дальше».

Призыв особенно заинтересован в инициативах по финансированию, направленных на:

Новые терапевтические платформы и методы лечения: Смелые подходы, которые лечат редкие заболевания в их первопричинах с четким путем к IND/первому пациенту.

Это включает в себя ферментозаместительную терапию, пероральную терапию (например, модуляторы нейротрансмиттеров), генную терапию, терапию на основе РНК (например, модуляцию генов на основе РНК, РНК-интерференцию), синергетические подходы и инженерию доставки (например, альтернативные подходы к доставке, векторную оптимизацию, CMC, внутрипроцессную аналитику) и n-of-many/one наборы инструментов, которые ответственно масштабируют индивидуализированные лекарственные препараты.

Биомаркеры для проведения исследований с селективным ранним выявлением: Открытие, валидация и разработка анализов на новые прогностические биомаркеры и кандидаты в меры суррогатного исхода, которые улучшают дизайн испытаний в малых популяциях. Инструментальные легкие или сверхбыстрые молекулярные анализы с использованием новых химических веществ или микрофлюидики, которые существенно сокращают диагностическую одиссею для пациентов в условиях ограниченного обслуживания и имеют четкий путь к воздействию.

Ускорение испытаний и доказательной базы (путь к первому пациенту): Передовые методы, которые превращают редкие, фрагментированные и малочисленные данные в доказательства нормативного уровня и ускоряют путь к первому пациенту в течение 12-18 месяцев.

В качестве примеров можно привести совместимые реестры, согласованные с FAIR, для конкретной сети по редким заболеваниям; подача готовых платформ естественной истории и цифровых биомаркеров; Перепрофилирование лекарств с поддержкой искусственного интеллекта с четким планом клинических доказательств для новых показаний.

Технология обеспечения доступа: Редкие заболевания поражают людей во всем мире, и Фонд EncoЭти идеи приносят пользу пациентам в условиях ограниченных ресурсов или в удаленных условиях.

Это может означать разработку экономически эффективных методов лечения или диагностики, которые могут быть развернуты в системах здравоохранения с ограниченной инфраструктурой, или технологических инноваций, которые снижают стоимость и сложность производства/распределения, подходят для ограниченных условий и привязаны к измеримым результатам лечения пациентов с редкими заболеваниями.

Инновационные модели болезней и механистические идеи: Релевантные для человека модели (например, полученные от пациента ИПСК (ИПСК от пациента, 3D-органоиды, орган на чипе), которые обобщают биологию редких заболеваний и снижают риски мишеней/терапевтических препаратов, что позволяет обнаруживать биомаркеры, стратифицировать пациентов и принимать доклинические данные на уровне принятия решений.

Фонд EQT поддерживает предпринимателей, исследователей и некоммерческие организации в построении регенеративного и более инклюзивного будущего. Фонд, основанный партнерами EQT, существует для того, чтобы раздвинуть границы воздействия, дать возможность всей экосистеме EQT вносить значимый вклад в общество и защищать ценности EQT.

Прием заявок открыт.