Конкурентоспособность бельгийских и европейских биотехнологических технологий провалится, если не будет пересмотра способов переноса высокорисковых терапий от лабораторий к пациентам, предупреждает исследователь из KU Leuven, занимающийся преобразованием науки о высоком риске в исследования на ранних стадиях. Это предупреждение звучит на фоне продвижения Брюсселем Закона о биотехнологиях и масштабной реформы фармацевтических правил ЕС.

Профессор Абхишек Д. Гарг, научный сотрудник и руководитель группы Лаборатории клеточного стресса и иммунитета при KU Leuven, одном из ведущих исследовательских университетов Европы, утверждает, что Европа не получит лидерства в науках о жизни через новые заявления о финансировании или постепенные регуляторные изменения.

Вместо этого он выступает за структурную модель государственно-частного партнёрства, которая с самого начала обязывает исследователей, правительства и компании к совместному принятию рисков.

«В Европе наука мирового уровня», — говорит профессор Гарг. «Ей срочно нужна система или «двигатель», который с самого начала объединит сильные стороны академической среды, правительства и промышленности. Если мы хотим помочь этому поколению пациентов, а не следующему, нам нужно пересмотреть модели партнерства уже сейчас.»

Глобальное давление растёт, Китай не ждёт

«Китай снизил риски испытаний для компаний с помощью системной модели партнёрства», — говорит Гарг, — «Нам следует рассмотреть модель, ориентированную на Европу, которая может дать аналогичные результаты.»

В то же время Соединённые Штаты продолжают поглощать капитал и таланты. «Американские инвесторы — рискованные. Европа более осторожна к риску», — добавляет он. «Геополитика изменилась. Мы сами по себе.»

Пакет здравоохранения Комиссии, включающий Закон о биотехнологиях, новые правила по медицинским устройствам и план Safe Hearts, а также политическое соглашение о реформе фармацевтических правил ЕС, направлен на ускорение инноваций от лаборатории до рынка, но Гарг утверждает, что без новой модели партнёрства, которая вынуждает совместный риск на самых ранних этапах, эти реформы будут испытывать трудности с применением высокорисковых терапий.

Где рушится европейская система

Для Гарга провал начинается с академической стороны. Европейские исследователи продолжают создавать высокорискованные, ценные научные данные, но сталкиваются со структурными барьерами при попытках донести открытия к пациентам.

Ограниченное финансирование на ранних стадиях и слабая интеграция клинических и рыночных реалий делают практически невозможным быстрое воплощение прорывов. «Мы занимаемся этой наукой, потому что неудовлетворённая потребность реальна», — говорит Гарг. «Но структурно академические пути сами по себе не могут обеспечить быстрые, окончательные и масштабируемые терапии.»

Коммерческий путь стал менее стабильным. Недавний уход Galapagos, Takeda и Novo Nordisk из разработки клеточной терапии показал, насколько хрупкой стала бизнес-модель ATMP в Европе. Исследование Бельгийского центра знаний в области здравоохранения (KCE) показало, что примерно треть ATMP, санкционированных EMA, позже выводится из эксплуатации, часто по коммерческим причинам.

Отрасль согласна с тем, что система несогласована

Европейский альянс трансформационных терапий (TRANSFORM) сообщил Euractiv, что недавние потрясения отражают «устойчивые структурные ограничения, которые затрудняют успех инновационных терапий в Европе».

Хотя научное превосходство остаётся сильным, альянс предупредил, что доля Европы в глобальных клинических испытаниях ATMP и производственные мощности сократилась. Фрагментированное возмещение, ограниченные производственные стимулы и неравномерные правила доступа продолжают «препятствовать внедрению и устойчивости трансформационных терапий».

Один путь, а не два

Гарг утверждает, что Европа должна заменить свою двухпутную систему единым, непрерывным путём развития, построенным вокруг общей ответственности. Научное направление должно оставаться возглавляемым исследователем, но с раннего этапа учитывать клинические и рыночные реалии. «Исследователь выявляет научно обоснованный, высокорискованный подход», — говорит он, — «но эти решения должны формироваться на ранних этапах клиническими и рыночными ограничениями.»

Государственные органы должны вмешиваться там, где риск достигает пика: в ранних клинических испытаниях, проводимых исследователями в небольших популяциях, при редких заболеваниях и в новых методах. «Правительство приходит и говорит: мы снизим риски, если промышленность останется вовлечена», — объяснил Гарг.

Промышленность, в свою очередь, должна брать на себя обязательства с самого начала. «Если государственные средства идут и появляются сигналы об эффективности, компании не смогут просто уйти», — настаивает он. В результате получилась бы единая цепочка: наука — общественность, снижение рисков, промышленное масштабирование и доступ к пациентам.

Бельгия могла пилотировать эту модель

Бельгия предлагает реалистичную полигон для такой модели партнерства: компактную клиническую сеть, университетские больницы и научно-исследовательские институты в непосредственной близости, доступные регистрационные данныеULATORS, а также плотный кластер биотехнологических и фармацевтических компаний, работающих в одной экосистеме.

«Одна из привлекательных особенностей работы во Фландрии — это прямая связь между клиницистами и государством», — отметил Гарг, — «Но это должно стать структурным.»

Поскольку Бельгия сталкивается с теми же ограничениями, что и многие страны ЕС: небольшая численность пациентов, фрагментированное давление на возмещение расходов и ужесточение бюджетов на исследования, национальный пилотный проект может повлиять на более широкое внедрение ЕС в рамках Закона о биотехнологиях и Стратегии наук о жизни.

Редкие болезни наиболее ярко выявляются на сбои системы. Группа Гарга стремилась преодолеть этот разрыв, сочетая редкие виды рака, такие как глиобластома, с более распространёнными показаниями, имеющими общие биологические характеристики. «Когда биология совпадает, это становится проще», — говорит он, позволяя пациентам с редкими заболеваниями получить выгоду от исследований, основанных на больших популяциях.

Следующее поколение биологических препаратов

Гарг подчеркнул, что новая модель направлена не только на спасение клеточных терапий, но и на обеспечение того, чтобы Европа не потеряла следующее поколение биологических препаратов.

Его лаборатория, сотрудничая с платформой антител KU Leuven, переключилась на многоспецифические антитела — готовые биологические препараты, способные задействовать иммунные пути за пределами досягаемости одноцелевых препаратов. В отличие от CAR-T или других клеточных терапий, эти продукты не классифицируются как ATMP, предлагая более чёткие регуляторные и производственные пути.

«Мы поняли, что большую часть иммунологии нельзя зафиксировать с помощью препаратов с одной целью», — говорит Гарг. «Тебе нужны более сложные молекулы.»

Первый продукт группы сейчас движется к раннему клиническому переводу.

Для Гарга послание политикам просто: Европе не хватает ни науки, ни амбиций. У неё отсутствует механизм для проведения инноваций с высоким риском на самой хрупкой стадии развития. «То, чего не хватает Европе, — это системы, которая связывает всё воедино», — говорит он. «Если мы хотим помочь этому поколению пациентов, а не следующему, нам нужно перепроектировать его сейчас.»

[VA, BM]