Нью—Йорк, США, 17 декабря 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Рынок редких кожных заболеваний: основные сведения о перспективах и тенденциях развития обыкновенной пузырчатки, буллезного эпидермолиза, ладонно-подошвенного пустулеза и узелкового зуда DelveInsight

Редкие кожные заболевания, о которых часто забывают, поражают миллионы людей во всем мире, причем некоторые из них настолько редки, что ежегодно регистрируется лишь несколько случаев. Эти заболевания подчеркивают важность информированности и научных исследований в дерматологии, поскольку многие из этих заболеваний сохраняются на протяжении всей жизни, а возможности лечения ограничены. Несмотря на свою редкость, люди с редкими кожными заболеваниями продолжают демонстрировать невероятную стойкость перед лицом невзгод.

Редкие кожные заболевания — это группа состояний, которые поражают кожу необычным образом, часто приводя к появлению отчетливых и сложных симптомов. Эти заболевания могут быть генетическими или обусловлены факторами окружающей среды, и их тяжесть может варьироваться от легкой до опасной для жизни.

Из-за их редкости диагностика и лечение могут быть затруднены, что требует специализированной помощи дерматологов и других медицинских работников для устранения симптомов и улучшения качества жизни пострадавших. Исследования в области этих заболеваний продолжаются, а достижения в области генной терапии дают надежду на более эффективные методы лечения.

DelveInsight обладает опытом работы на рынке редких заболеваний, а опытная команда квалифицированно работает в этой области. Недавно компания DelveInsight опубликовала серию рыночных отчетов, основанных на эпидемиологии, о редких заболеваниях кожи, включая обыкновенную пузырчатку, буллезный эпидермолиз, ладонно-подошвенный пустулез и узелковую чесотку. Эти отчеты содержат всестороннее представление о современных методах лечения, новых лекарственных препаратах, доле отдельных видов терапии на рынке, а также о текущем и прогнозируемом объеме рынка с 2020 по 2034 год, разделенном на 7 миллионов сегментов [Соединенные Штаты, ЕС4 (Германия, Франция, Италия и Испания), Соединенное Королевство и Япония].

Кроме того, в отчетах представлены результаты исследований известных компаний, работающих со своими ведущими кандидатами на разных стадиях клинических разработок. Давайте углубимся в оценку рынков редких кожных заболеваний по отдельности.

Рынок обыкновенной пузырчатки

Обыкновенная пузырчатка — редкое и тяжелое аутоиммунное заболевание, характеризующееся болезненными волдырями и язвочками на коже и слизистых оболочках, таких как рот, горло и иногда область гениталий. Это происходит, когда иммунная система ошибочно воздействует на десмоглеины, белки, которые имеют решающее значение для адгезии клеток в эпидермисе, заставляя клетки разделяться и приводя к образованию волдырей.

В 2023 году на Соединенные Штаты пришлось наибольшее число случаев вульгарной пузырчатки среди 7 миллионов человек — почти 40 тысяч случаев. Ожидается, что к 2034 году число таких случаев возрастет. В Соединенных Штатах на лиц в возрасте 60-69 лет приходится наибольшее число случаев обыкновенной пузырчатки в 2023 году.

Лечение вульгарной пузырчатки значительно продвинулось вперед с помощью системных кортикостероидов, которые снизили смертность от этого заболевания на 60%. Эти стероиды по-прежнему являются основным средством лечения, особенно в легких случаях, но за ними необходимо тщательно следить из-за потенциальных побочных эффектов, таких как инфекции и остеопороз.

В настоящее время РИТУКСАН (ритуксимаб) является единственным препаратом, одобренным FDA для лечения вульгарной пузырчатки. Он служит ключевым средством лечения, особенно в случаях средней и тяжелой степени тяжести. Являясь первым биологическим препаратом, одобренным FDA для лечения этого заболевания, РИТУКСАН представляет собой значительный прогресс за последние 60 лет.

Cabaletta Bio разрабатывает CD19-CAR Т-клеточную терапию, направленную на лечение аутоиммунных заболеваний, включая вульгарную пузырчатку. В настоящее время CABA-201 находится на средней стадии разработки и предназначен для временного и интенсивного истощения CD19-позитивных В-клеток с помощью однократной инфузии, что потенциально способствует «перезагрузке иммунной системы» и длительной ремиссии заболевания. Компания Cabaletta получила одобрение FDA на проведение исследований по применению нового лекарственного средства (IND) для лечения CABA-201 при нескольких аутоиммунных заболеваниях, и в настоящее время терапия тестируется в рамках различных клинических испытаний I/II фазы RESET.

Таким образом, в настоящее время изучается ограниченное количество методов лечения вульгарной пузырчатки. Хотя пока преждевременно прогнозировать, появится ли упомянутый выше многообещающий препарат на рынке против обыкновенной пузырчатки в течение прогнозируемого периода (2024-2034), этот препарат потенциально может существенно повлиять на перспективы лечения в предстоящие годы. Ожидается, что в сфере лечения произойдет значительный позитивный сдвиг в связи с глобальным увеличением расходов на здравоохранение. В 2023 году на долю Соединенных Штатов приходилась самая высокая доля рынка против обыкновенной пузырчатки, то есть более 75%.

Методы лечения вульгарной пузырчатки и ключевые компании

CABA-201 (4-1BB CD19-CAR T): Биография Кабалетты
Узнайте больше о разрабатываемых препаратах против пузырчатки обыкновенной @ Клинические испытания против пузырчатки обыкновенной

Рынок буллезного эпидермолиза

Буллезный эпидермолиз — наследственное заболевание кожи, характеризующееся повышенной хрупкостью кожи и образованием волдырей при минимальном трении или травме. Оно возникает в результате генетических мутаций, которые влияют на белки, необходимые для поддержания структурной целостности кожи. Общая распространенность буллезного эпидермолиза в 7-миллиметровой популяции в 2023 году составила около 47 тысяч случаев. По прогнозам, в течение исследуемого периода 2020-2034 годов число таких случаев увеличится.

В настоящее время существует несколько эффективных методов лечения пациентов с буллезным эпидермолизом. Основное внимание в лечении и тактике ведения пациентов уделяется поддерживающей терапии, такой как уход за ранами, снятие боли и зуда, инфекционный контроль, диетическая поддержка, а также профилактика и лечение осложнений.

Методы лечения на основе стволовых клеток становятся все более популярными, особенно при заболеваниях, которые когда-то считались неизлечимыми. Мезенхимальные стромальные клетки ABCB5+ (ABCB5+ МСК) особенно известны своими иммуномодулирующими и противовоспалительными свойствами, что делает их перспективным средством для лечения различных хронических воспалительных заболеваний, включая БЭ.

Япония лидирует в разработке клеточной терапии среди 7-миллиметровых стран, и в декабре 2018 года она стала первой страной, одобрившей клеточную терапию для БЭ, JACE (human epidermal cell sheet), разработанную японской компанией Tissue Engineering.

Отсутствие одобренных методов лечения БЭ подчеркивает существенную неудовлетворенность потребностей пациентов с БЭ. Компания Krystal взяла на себя ведущую роль в разработке методов генной терапии БЭ, получив одобрение FDA на ВЬЮВЕК, который эффективен как при рецессивной, так и при доминантной формах заболевания. Компания Abeona также продемонстрировала высокие результаты своей генной терапии EB-101, которая действует аналогично ВЬЮВЕКУ, вводя в организм COL7A1. Хотя Krystal опережает ее на год, ожидается конкуренция между двумя методами лечения.

Несмотря на эти одобрения, предстоит еще многое сделать для удовлетворения всех потребностей пациентов с БЭ, и продолжение исследований и разработок имеет решающее значение для улучшения вариантов лечения и, в конечном счете, качества жизни людей с буллезным эпидермолизом во всем мире.

Однако, по прогнозам, в ближайшие годы рынок средств для лечения буллезного эпидермолиза будет стремительно расти. Общий объем рынка средств для лечения буллезного эпидермолиза в 7-миллиметровом сегменте увеличится с 1,7 млрд долларов США в 2023 году до 2034 года со значительным среднегодовым ростом. Этот рост в основном обусловлен увеличением распространенности, осведомленности пациентов и надежной клинической базой.

Методы лечения буллезного эпидермолиза и ключевые компании

EB-101: Abeona Therapeutics
D-Fi (dabocemagene autoficel): Castle Creek Biosciences
ABCB5+ мезенхимальные стволовые клетки (ABCB5+ МСК): RHEACELL
ISN001: Ishin Pharma
RV-LAMB3-трансдуцированные эпидермальные стволовые клетки: Холост-терапия Аванзат
PTR-01: BridgeBio (Восстановление тканей Феникса)
INM-755: InMed Pharmaceuticals
Редасемтид: Шионоги
ALLO-ASC-ЛИСТ: Антероген
Ознакомьтесь с клиническими испытаниями буллезного эпидермолиза, чтобы получить более подробную информацию

Рынок ладонно-подошвенного пустулеза

Ладонно-подошвенный пустулез (ППП) — это хроническое заболевание кожи, характеризующееся наличием желто-коричневых пустул на ладонях и подошвах. Ранее считавшийся одной из форм псориаза, ППП в настоящее время классифицируется как отдельное заболевание, хотя у 10-25% пациентов с ППП может также наблюдаться хронический бляшечный псориаз. ППП может поражать людей всех возрастов, причем женщины подвержены этому заболеванию чаще, чем мужчины. В 2023 году на Японию приходилось наибольшее число диагностированных распространенных случаев ГЧП.

Хотя в настоящее время не существует одобренных FDA лекарств, предназначенных специально для лечения ладонно-подошвенного пустулеза, существует несколько вариантов лечения, которые демонстрируют потенциал. Местное лечение может быть эффективным для пациентов с локализованным заболеванием, хотя долгосрочный эффект часто не сохраняется. Системные методы лечения, такие как биологические препараты, ингибиторы JAK, антиретровирусные препараты и ретиноиды, могут устранить ППП, но могут иметь побочные эффекты. Фототерапия также эффективна, хотя могут возникнуть проблемы, связанные с доступностью и стоимостью.

В Японии одобрены три препарата для лечения PPP: TREMFYA (Гуселькумаб), ингибитор субъединицы IL-23 p19, одобренный в 2018 году; LUMICEF (Бродалумаб), первый ингибитор пути IL-17 для PPP, одобренный в 2023 году; и SKYRIZI (Рисанкизумаб), ингибитор IL-23, одобренный для PPP в Японии. Май 2023 года. Эти методы лечения нацелены на критические воспалительные цитокины у пациентов, которые не реагируют на современные методы лечения. Однако возможности разработки новых методов лечения PPP остаются ограниченными, и наиболее перспективным кандидатом является OTEZLA (апремиласт) от Amgen.

Таким образом, в настоящее время изучается несколько методов лечения ГЧП, и пока слишком рано прогнозировать, выйдут ли многообещающие кандидаты на рынки США и Европы в течение прогнозируемого периода (2024-2034). Однако ожидается, что в ближайшие годы эти методы лечения окажут существенное влияние на развитие ГЧП, а сфера лечения, как ожидается, претерпит позитивные изменения в связи с увеличением расходов на здравоохранение во всем мире. Согласно анализу DelveInsight, к 2034 году рынок увеличится с 400 миллионов долларов США за 7 месяцев 2023 года при значительном среднегодовом росте.

 

прямой эфирпромо канала