Обзор рынка

Объем мирового рынка гемофилии в 2021 году составил 13,10 млрд долларов США, и ожидается, что в течение прогнозируемого периода будет зарегистрирован быстрый среднегодовой темп роста выручки в размере 7,8%. Растущая распространенность гемофилии во всем мире и инвестиции в исследования и разработки (НИОКР), растущие благоприятные правительственные инициативы и разработка новых продуктов являются ключевыми факторами роста рыночных доходов. Гемофилия — это наследственное нарушение свертываемости крови, на которое указывают дефицит или нефункциональность факторов свертывания крови. Гемофилию можно классифицировать как легкую, среднюю или тяжелую, в зависимости от уровня факторов свертывания крови в крови и тяжести этого состояния.

Кроме того, увеличение числа людей с гемофилией и рост частоты генетических аномалий среди людей по всему миру являются другими факторами, стимулирующими рост доходов рынка. Гемофилия вызвана наследственным недостатком фактора свертывания крови, который замедляет свертываемость крови из-за дефицита адекватных белков свертывания крови.

Загрузите сводку отчета прямо сейчас! Загрузить сводку

Гемофилию можно лечить с помощью лекарств, заместительной терапии и инъекций фактора свертывания крови или плазмы, в то время как лечение направлено на замену отсутствующих белков и предотвращение осложнений. Кроме того, ожидается, что рост рыночных доходов будет обусловлен увеличением показателей диагностики и использования профилактического лечения гемофилии. Кроме того, ожидается, что значительные инвестиции ключевых игроков отрасли в разработку инновационных методов лечения гемофилии также будут стимулировать рост рыночных доходов. Например, в феврале 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило Altuviio для плановой профилактики и лечения по требованию для контроля эпизодов кровотечения, а также для периоперационного лечения взрослых и детей с гемофилией А.

Основным фактором, сдерживающим рост рыночных доходов, являются высокие затраты на лечение гемофилии, поскольку терапия гемофилии связана с астрономическими прямыми расходами, такими как пребывание в больнице и фармакологическая терапия, а также со значительными косвенными расходами, включая снижение производительности на работе и в школе.

Динамика рынка:

Драйвер: рост распространенности гемофилии во всем мире

Растущая распространенность гемофилии и растущий спрос на варианты лечения являются основными факторами роста рыночных доходов. Пациенты с тяжелой формой гемофилии нуждаются в постоянном приеме лекарств, чтобы поддерживать адекватные факторы свертывания крови в организме, чтобы остановить кровотечение. В США каждый год 1 из 5000 новорожденных мальчиков страдает гемофилией А. Кроме того, пациенты, получающие надлежащее лечение, должны иметь меньше сопутствующих заболеваний и иметь меньший риск кровотечения, которое может привести к летальному исходу. Более того, с увеличением числа пациентов значительно возрастает потребность в терапии гемофилии, что ускорит внедрение лечения. В октябре 2021 года Всемирная федерация гемофилии заявила, что мужчины чаще, чем женщины, страдают этим заболеванием. Во всем мире более 200 000 человек были диагностированы с гемофилией, в том числе около 10 000 человек с неизвестным типом гемофилии и около 150 000 с гемофилией А и более 30 000 с гемофилией В. Гемофилия настолько распространена в мире, что все больше людей будут использовать лекарства для ее лечения, что Ожидается, что это приведет к росту выручки на рынке.

Ограничение: Прогрессирующая реакция на лечение факторами свертывания крови

Доступность лечения является первоочередной задачей. У некоторых людей с тяжелой формой гемофилии иммунная система отрицательно реагирует на факторы свертывания, используемые для лечения кровотечения. Когда это происходит, иммунная система вырабатывает белки, которые препятствуют работе факторов свертывания крови, что делает лечение менее эффективным. Общества больных гемофилией во многих развивающихся странах также сталкиваются с проблемами общения. Часто существует неадекватная социальная поддержка и мало личных контактов между людьми с гемофилией и их семьями.

Некоторые ключевые выводы:

Перспектива типа заболевания:

В зависимости от типа заболевания мировой рынок гемофилии делится на гемофилию А, гемофилию В и другие. На сегмент гемофилии А приходилось наибольшая доля доходов на мировом рынке гемофилии в 2021 году. Это связано с ростом распространенности гемофилии А, поскольку она поражает большое количество людей во всем мире. Гемофилия А является наиболее распространенным типом гемофилии, вызванным дефицитом фактора свертывания крови VIII. По данным Всемирной федерации гемофилии, около 400 000 человек во всем мире больны гемофилией, причем большинство случаев приходится на гемофилию А. рост доходов рынка. Эти факторы широко используются и имеют высокий профиль эффективности и безопасности, что делает их предпочтительным выбором для лечения гемофилии А.

Ожидается, что в течение прогнозируемого периода в сегменте гемофилии B будут зарегистрированы самые высокие темпы роста доходов на мировом рынке гемофилии. Это связано с увеличением распространенности гемофилии В, а также осведомленностью и просвещением об этом расстройстве. Около 15% больных гемофилией имеют гемофилию В, распространенность которой среди населения в целом составляет 1 случай на 40 000 человек. Большое количество женщин-носителей этого заболевания не проявляют никаких симптомов. Однако у женщин-носителей в 10-25% случаев могут развиться легкие симптомы, умеренные или тяжелые симптомы у женщин считаются крайне редкими. По данным Всемирной федерации гемофилии, около 30% людей с гемофилией страдают гемофилией B. Спрос на варианты лечения растет, поскольку диагностируется больше людей, что привело к прогрессу в вариантах лечения, таких как генная терапия.

Вид терапии:

В зависимости от типа терапии мировой рынок гемофилии был разделен на заместительную терапию, генную терапию и другие. На сегмент заместительной терапии приходилось наибольшая доля выручки на мировом рынке гемофилии в 2021 году. Заместительная терапия является одним из основных методов лечения гемофилии, наследственного заболевания, характеризующегося отсутствием нарушений компонентов свертывания крови. При заместительной терапии пациент получает недостающий фактор свертывания крови из внешнего источника.

Ожидается, что в течение прогнозируемого периода в сегменте генной терапии будут зарегистрированы самые высокие темпы роста доходов в мире от гемофилии. Генная терапия гемофилии включает в себя вставку копии гена, кодирующего фактор свертывания крови, отсутствующий у пациентов, в модифицированный вирус. Пациенты должны начать вырабатывать свой собственный фактор свертывания в норме после прохождения вирусной терапии. Еще один метод, который может позволить организму пациента вырабатывать собственный фактор свертывания крови, — это CRISPR/Cas9. Он исправляет генетический дефект, приводящий к нехватке факторов свертывания крови, используя фрагмент генетического материала и фермент, который действует как молекулярные ножницы.

Убедитесь, что здесь все соответствует вашим конкретным требованиям. Спросите перед покупкой

Тип продукта

В зависимости от типа продукта мировой рынок гемофилии делится на рекомбинантные концентраты факторов свертывания крови, концентраты факторов свертывания крови, полученные из плазмы, и другие. В 2021 году на сегмент концентратов рекомбинантных факторов свертывания крови приходилось наибольшая доля выручки на мировом рынке гемофилии. При упаковке на уровне пластин (WLP) устройства упаковываются непосредственно на пластину, а не сначала нарезаются на отдельные матрицы, а затем упаковываются. Многие из задач по упаковке в WLP выполняются в размере пластины, пока устройство все еще находится в производстве, включая электрические соединения, защиту окружающей среды, тестирование и другие.

Сегмент концентратов фактора свертывания крови, полученный из плазмы, принес второй по величине доход на мировом рынке гемофилии в 2021 году. Это связано с увеличением количества плазмы доноров крови, используемой фармацевтическими компаниями для создания концентрата фактора. Компоненты свертывания плазмы удаляются и лиофилизируются в порошок. Он помещен в небольшие стеклянные флаконы и на этикетке указана дозировка, определяемая количеством компонента. В факторах, полученных из плазмы, вирусы и нежелательные белки удаляются с помощью различных методов.

Региональный обзор:

Согласно региональному анализу, в 2021 году на рынок Северной Америки приходилась самая большая доля выручки на мировом рынке гемофилии. Это связано с развитием гемофилии, что привело к появлению новых лекарств, одобренных FDA, повышением осведомленности потребителей о передовых лекарствах и распространенности гемофилии. , и значительная база пациентов. Например, в ноябре 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), генную терапию на основе вектора аденоассоциированного вируса, для лечения людей с гемофилией B (врожденный дефицит фактора IX).

Ожидается, что в течение прогнозируемого периода на европейском рынке будут зарегистрированы значительно высокие темпы роста доходов на мировом рынке гемофилии. Это связано с тем, что исследования гемофилии расширяются в Европе, где есть развитые медицинские учреждения и передовые технологии, а также с растущим спросом на раннюю диагностику гемофилии из-за увеличения знаний об этом заболевании. Основные игроки рынка разрабатывают новейшие технологии и выпускают на рынок новейшие продукты для борьбы с гемофилией, что будет способствовать дальнейшему росту рыночных доходов в этом регионе. Например, в феврале 2020 года датская фармацевтическая компания Novo Nordisk запустила ESPEROCT, продукт рекомбинантного фактора VIII длительного действия для профилактики и лечения кровотечений у людей с гемофилией А. Новое лекарство особенно рекомендуется для лечения по требованию, контроль эпизодов кровотечения, регулярная профилактика для снижения частоты эпизодов кровотечения и периоперационное лечение кровотечения.

Ожидается, что в течение прогнозируемого периода на рынок Азиатско-Тихоокеанского региона будет приходиться значительно большая доля доходов на мировом рынке гемофилии. Это связано с тем, что правительства все больше внимания уделяют поощрению использования лекарств от гемофилии. Кроме того, расширение использования гемофилии в важных методах лечения, включая заместительную терапию, генную терапию и индукционную терапию иммунотолерантности, является еще одним фактором, стимулирующим рост рыночных доходов в этом регионе. Например, в мае 2022 года японская многонациональная фармацевтическая компания Takeda Pharmaceutical запустила лечение рекомбинантным фактором VIII с увеличенным периодом полураспада под торговой маркой Adynovate с использованием проверенной технологии для пациентов с гемофилией А.

Получите предложение со скидкой сегодня Запросить скидку

Конкурентная среда:

Конкурентная среда мирового рынка гемофилии фрагментирована многими крупными компаниями, работающими на глобальном и региональном уровнях. Крупные компании занимаются разработкой продуктов и стратегическими альянсами, чтобы расширить свои портфели соответствующих продуктов и закрепиться на мировом рынке. Некоторые крупные компании в отчете о рынке включают Takeda Pharmaceutical Company Limited, Novo Nordisk A/S, Spark Therapeutics, Inc., CSL, Freeline, BioMarin, Bayer AG, Octapharma AG, Sanofi, Biogen, F. Hoffmann-La Roche Ltd., и Genentech, Inc.

Некоторые последние разработки заключаются в следующем:

• 23 ноября 2022 года правительство США одобрило генную терапию гемофилии B CSL Behring, которая стоит 3,5 миллиона долларов США за каждую дозу, но освобождает пациентов от повторного лечения. Это делает его самым дорогим лекарством в мире.

• 9 марта 2022 года британская фармацевтическая компания Freeline Therapeutics Holdings объявила о том, что первый пациент получил дозу FLT180a фазы 1/2 B-LIEVE для подтверждения дозы для лечения гемофилии B, тяжелого наследственного кровотечения. вызвано недостатком белка фактора свертывания крови IX. FLT180a доставляет функциональный ген различных человеческих факторов IX и восстанавливает регулярное образование тромбов с помощью мощного и уникального векторного капсида аденоассоциированного вируса (AAVS3).

Сегменты, охваченные в отчете:

В этом отчете представлены исторические данные и прогнозы роста доходов на глобальном, региональном и страновом уровнях, а также анализ рыночных тенденций в каждом из подсегментов с 2019 по 2030 год. Для целей этого отчета «Отчеты и данные». ..