Существует более 6000 редких заболеваний, при этом 27 различных систем здравоохранения регулируются противоречивыми правилами и принципами, при этом отсутствует гармонизация платежей за орфанные лекарства. Врачи, занимающиеся редкими заболеваниями, надеются, что новый «Фармацевтический пакет» устранит нормативные пробелы.

По оценкам, каждый 12-й житель ЕС страдает редким заболеванием. Однако количество орфанных лекарств (средств лечения редких заболеваний), разрешенных в Европейском Союзе, составляет чуть более 240, что демонстрирует сложность и трудности, связанные с разработкой лекарств в этой области.

Симона Бозелли, EURORDIS, директор по связям с общественностью Европейского отдела редких заболеваний, прокомментировала Euractiv: «Каждый пациент с редким заболеванием заслуживает доступа к лечению, независимо от редкости его заболевания». Но сложность, похоже, пронизывает все аспекты редких заболеваний, особенно когда внимание переключается на доступ к лекарствам и когда начинаются переговоры о пересмотре фармацевтического законодательства.

Многочисленные исследования показали различия в доступе пациентов к орфанным лекарствам, в основном «из-за различий в национальных бюджетах в национальных бюджетах здравоохранения, медицинском страховании и системах возмещения», как утверждается в одном из них.

Доктор Александр Натц, генеральный секретарь Европейской конфедерации фармацевтических предпринимателей (EUCOPE), объяснил Euractiv: «У нас есть 27 различных систем здравоохранения, которые регулируются совершенно разными правилами и принципами, и нет никакой гармонизации в уровне того, кто платит». для лекарств, каковы механизмы ценообразования на лекарства и так далее».

По мнению Натца, ответственность за обеспечение доступа к лекарствам, особенно орфанным препаратам, для пациентов по всему ЕС лежит на фармацевтических компаниях. Однако это сильно зависит от приоритетов системы здравоохранения.

«Компании обязаны быть более гибкими и находить способы сделать одобренные централизованно лекарства доступными для большего числа граждан ЕС, чем в прошлом. Эта дискуссия находится в центре фармацевтического законодательства по веским причинам, и мы хотим принять участие в этой дискуссии», — сказал он.

Он добавляет, что иногда забывают, что «речь идет также о готовности систем здравоохранения платить и принятии решений в этой системе здравоохранения». Он приводит в пример генную терапию, которая была выпущена в некоторых странах, но не появилась в других.

Германия подает пример

В этом «лоскутном одеяле различных систем», как описывает это Натц, Германия, похоже, находится в авангарде.

По словам Натца, в стране были приняты меры, благодаря которым более 95% орфанных лекарственных средств стали доступны гражданам Германии.

В соответствии с одним из механизмов предполагается, что орфанный препарат с самого начала приносит дополнительную выгоду и сразу же становится доступным на рынке, если его финансовый эффект не превышает порог в 30 миллионов евро.

«Но мы оцениваем. Тебе намного лучше или немного лучше?» — заметил он. «Это быстрый доступ. Конечно, существуют обязательные скидки, и это не бесплатное ценообразование. На эти орфанные препараты также ведутся переговоры о ценах», — комментирует он. Эта система привела к тому, что большинство компаний сначала отправились в Германию. «Большинство бесхозных продуктов запускаются в Германии в первый же день, примерно через две недели после получения разрешения на продажу», — добавил он.

Несмотря на то, что Германия является страной, которая может себе это позволить, переговоры о ценах с компаниями являются частью системы: «Это не простое дело; вы не получаете никакой цены, которую взимаете; в ближайшие три года свободных цен не будет; это бесплатное ценообразование только в течение шести месяцев, когда они проводят оценку ОМТ».

«Итак, это показывает, что путем точной настройки вашей системы здравоохранения вы можете многое сделать, чтобы доставить эти продукты пациентам. Я думаю, что более 95% лекарств от редких заболеваний были запущены в продажу в Германии с 2011 года», — сказал Натц Euractiv.

Совместные усилия

Орфанным лекарствам сложно пройти через традиционные механизмы оценки и возмещения, поскольку не во всех государствах-членах есть структуры и службы, обеспечивающие этот процесс. Но ограниченные данные о долгосрочной клинической пользе или даже о влиянии на бюджет удерживают плательщиков от принятия решения о «зеленом свете» орфанному препарату до тех пор, пока не появятся более реальные доказательства.

Для Натца имеет смысл иметь одну систему оценки технологий здравоохранения (HTA), которая оценивает лекарство с одной и той же точки зрения, поскольку его ценность не меняется в зависимости от того, в каком государстве-члене ЕС проживает принимающий его пациент.

«Но нам нужно сделать это правильно», — предупредил Натц, отметив, что для орфанных лекарств важно учитывать более высокие неудовлетворенные медицинские потребности, тот факт, что лекарств мало, и тот факт, что популяция пациентов намного меньше, следовательно, меньшие клинические испытания.

«ОМТ для орфанных лекарств имеет смысл до тех пор, пока мы оставляем обсуждение цен на лекарства на национальном уровне», — добавляет он.

Неопределенность фармацевтического пакета

Согласно исследованию Dolon, положения, касающиеся орфанных лекарств, предложенные Комиссией в рамках пересмотра фармацевтического законодательства, будут препятствовать развитию 45 продуктов в Европе в 2020-2035 годах (или снижение инноваций на 12%). .

«Результаты продолжающихся переговоров членов Европарламента по предлагаемым законодательным реформам, направленным на стимулирование развития медицины редких заболеваний, чрезвычайно важны для нашего сообщества», — прокомментировал Боселли, имея в виду переговоры по обновлению фармацевтического законодательства ЕС.

«Нас утешает тот факт, что в нынешнем состоянии переговоров регулирование стимулов к эксклюзивности рынка остается сильным», — сказал он, но считает крайне важным, чтобы: «эти стимулы структурированы так, чтобы способствовать справедливости и позиционировать Европу как лидера в фармацевтические инновации, особенно для самых редких и тяжелых состояний».

Он также приветствует предложение о добровольных централизованных закупках, «которые обещают более справедливый доступ к лечению посредством коллективных переговоров, что является благом для небольших государств-членов ЕС и пациентов с ультраредкими заболеваниями».

«Однако мы по-прежнему питаем опасения, связанные с использованием термина «высокие неудовлетворенные медицинские потребности» в законодательных формулировках. Определение таких терминов имеет решающее значение и требует скорейшего и всеохватывающего диалога для обеспечения того, чтобы законодательные действия были эффективными и результативными», — добавил он.

По словам Натца, «некоторые опасения вызывают прежде всего непредсказуемость».

Политические цели

По его мнению, политическая цель направления усилий на неизвестные терапевтические территории понятна, и компании открыты для регулирования, «но это необходимо делать таким образом, чтобы уровень эксклюзивности был ясен с самого начала».

Натц объяснил, что условия запуска, при которых разработчики получают полный период эксклюзивности только для запуска во всех государствах-членах в течение ограниченного периода времени, является «непростым делом», утверждая, что это будет способствовать возникновению неопределенности.

«Если мы хотим завоевать позиции США, а не потерять их, нам нужно рассказать инвесторам, что они получат с точки зрения эксклюзивности, если проект [of developing an orphan drug] успешен», — добавляет он.

Он также предлагает рассмотреть другие простые, гибкие и менее административные инструменты, такие как работа с трансграничной директивой здравоохранения (пациенты могут обратиться за лечением в другую страну ЕС и получить компенсацию дома при соблюдении определенных условий).

Он считает, что новое определение «значительной пользы», которое требует, чтобы значительная часть пациентов получила пользу от орфанного лекарства, также добавляет системе дополнительную непредсказуемость, поскольку «существенная» польза не определена.

Кроме того, Натц отмечает, что предлагаемое новое законодательство, которое предусматривает только один дополнительный год нормативной защиты данных для нового показания (которое может быть предоставлено только дважды), лишается преимуществ, полученных от существующего законодательства о «сиротах», которое предоставляет отдельный статус «сироты». период эксклюзивности на рынке для каждого показания при различных редких состояниях.

Сложность новых показаний

Как он объяснил: «Преобразование одного и того же соединения в другое показание требует почти тех же усилий, что и его первоначальная разработка. Добавление нового показания — сложная задача, которая заслуживает более одного года», — сказал он, указав на риски, которые могут свести на нет усилия по изучению возможной пользы соединения для более редких состояний без каких-либо стимулов.

Когда его спрашивают, как можно улучшить доступ, Натц снова обращается к компетенции государств-членов. «Первое, что нужно сделать, — это изучить опыт стран-членов ЕС. Потому что доступ останется решением государств-членов», — сказал он.

Узнайте больше с Euractiv