Терапия на основе РНК произвела полную революцию в сегменте здравоохранения, значительно повлияв на изучение и лечение заболеваний человека, придав терапевтическим методам способность точного нацеливания. Кроме того, повышенная безопасность и эффективность лечения с использованием терапии на основе РНК превзошли профили безопасности традиционных подходов к лечению. Учитывая их огромный потенциал, заинтересованные стороны активно участвуют в разработке новых терапевтических средств на основе РНК, способных обойти немногие проблемы, связанные с традиционными подходами. В этом контексте несколько игроков отрасли продемонстрировали высокую склонность к поддержке и продвижению разработки терапевтических средств, вакцин и технологий следующего поколения на основе РНК. Кроме того, ожидается, что поддержка со стороны венчурных капиталистов и крупных фармацевтических компаний продолжит стимулировать разработку терапевтических средств на основе РНК следующего поколения и рост рынка в течение прогнозируемого периода. На приведенном ниже рисунке представлено иллюстративное резюме преимуществ рынка вакцин на основе РНК следующего поколения и терапевтических средств на основе РНК.

Терапия на основе РНК и вакцины на основе РНК – текущая ситуация на рынке

В настоящее время на различных стадиях разработки исследуются более 100 терапевтических средств на основе РНК и вакцин на основе РНК для лечения множества заболеваний; один такой препарат уже получил разрешение на использование в экстренных случаях. На рисунке ниже показано распределение терапевтических средств на основе РНК следующего поколения и вакцин на основе РНК в зависимости от типа молекул.

Стоит подчеркнуть, что около 40% методов лечения самоумножающимися РНК находятся на доклинической фазе; Среди молекул следующего поколения на сегодняшний день продается только одна терапия на основе самоусиляющейся РНК, Gemcovac. Примеры игроков, разрабатывающих методы самоамплификации РНК, включают в себя Arcturus Therapeutics, Replication Bioscience и терапию VLP. Циркулярная РНК стала вторым наиболее известным типом молекул на основе РНК следующего поколения. Это можно объяснить очень стабильной замкнутой структурой молекулы. Примеры компаний, занимающихся разработкой терапевтических средств на основе кольцевой РНК, включают Chimerna Therapeutics, Orna Therapeutics, Targovax и Therorna.

Технологии РНК следующего поколения: продвижение дизайна, разработки, производства и доставки терапевтических средств и вакцин на основе РНК следующего поколения

За прошедшие годы в области терапии на основе РНК и вакцин на основе РНК произошел значительный прогресс с точки зрения разработки технологий/платформ, помогающих в разработке и производстве терапевтических средств и вакцин на основе РНК. Стоит подчеркнуть, что более 41% технологий используются для самоамплифицированных молекул на основе РНК из-за их большей терапевтической эффективности при низких концентрациях доз. Кроме того, около 14% технологий/платформ РНК следующего поколения способны поддерживать исследования, открытия, разработки и доставку РНК-терапии/вакцин. На рисунке ниже показано распределение технологий РНК следующего поколения в зависимости от их возможностей.

Клинические испытания: Демонстрация выхода на клинические стадии разработки терапевтических средств на основе РНК следующего поколения и вакцин на основе РНК.

Большинство исследований, посвященных терапии и вакцинам на основе РНК, было зарегистрировано в 2022 году. Стоит подчеркнуть, что только в 2022 году более 58% от общего числа пациентов были включены в клинические исследования по оценке РНК-терапии и вакцин следующего поколения в разных географических регионах. . Кроме того, более 70% этих исследований либо уже завершены, либо в настоящее время набирают пациентов в разных местах. На рисунке ниже показано распределение клинических испытаний по оценке терапевтических средств на основе РНК следующего поколения и вакцин на основе РНК в зависимости от статуса испытаний.

Патентный анализ: отражает значительную активность по расширению интеллектуальных возможностей игроков, работающих на рынке терапии на основе РНК и вакцин на основе РНК.

За последнее десятилетие заинтересованные стороны отрасли активно работали над улучшением вариантов лечения, связанных с РНК и вакцинами на основе РНК следующего поколения. Большинство инноваций в этой области были сосредоточены на разработке препаратов для лечения различных показаний, включая онкологические и инфекционные заболевания, а также на разработке инновационных технологий доставки, обеспечивающих правильную доставку РНК-терапевтических препаратов нового поколения и вакцин на основе РНК. В результате около 1170 патентов были поданы/выданы на терапевтические средства и вакцины следующего поколения на основе РНК отраслевыми и неотраслевыми игроками для защиты интеллектуальной собственности, созданной в этой области. На рисунке ниже показано распределение поданных/выданных патентов в зависимости от года и типа патента.

Стоит подчеркнуть, что такие игроки, как MiNA Therapeutics, Flagship Pioneering и Orna Therapeutics, стали ведущими заявителями на патенты в отрасли.

Партнерство и сотрудничество: демонстрация высокой активности игроков, работающих в этой области.

Известно, что заинтересованные стороны, работающие в сфере РНК-терапии и РНК-вакцин, используют различные модели партнерства для сотрудничества с другими компаниями/организациями для достижения конкретных целей. Такие сделки заключаются, чтобы не только позволить компаниям расширить свои портфели продуктов/услуг, но и получить дополнительные возможности, связанные с новыми технологиями. В ходе нашего исследования мы обнаружили более 40 партнерств и коллабораций, которые были установлены между различными заинтересованными сторонами, участвующими в этой области. На рисунке ниже показано распределение партнерств и сотрудничества в зависимости от направленности партнерства.

Финансирование и инвестиционные инициативы: показатель растущего интереса игроков

На протяжении многих лет денежная помощь со стороны инвесторов-ангелов, венчурных капиталистов и схемы финансирования различных государственных и частных организаций/фондов, а также помощь со стороны регулирующих органов позволили стартапам/малым компаниям продолжить свои усилия в области НИОКР, связанные с развитием РНК-терапевтические препараты нового поколения и вакцины на основе РНК. В ходе нашего исследования мы столкнулись с более чем 70 случаями финансирования, направленными на РНК-терапию следующего поколения и вакцины на основе РНК, в период 2019-2023 годов на общую сумму более 2,7 миллиарда долларов США. Стоит подчеркнуть, что гранты стали самым популярным видом финансирования, за ним следует венчурный капитал; в 2022 году в рамках пяти раундов венчурного финансирования было привлечено более 468 миллионов долларов США. На рисунке ниже показано распределение случаев финансирования в зависимости от типа финансирования.

Заключительные замечания:

Короче говоря, растущий ассортимент терапевтических методов на основе РНК и благоприятные результаты клинических испытаний побудили нескольких игроков отрасли и крупных фармацевтических компаний предпринять инициативы по разработке и продвижению терапевтических средств / вакцин на основе РНК. Кроме того, учитывая потенциальные преимущества этих методов лечения по сравнению с традиционными подходами к лечению, такие как способность к самоамплификации, которой обладают самоамплифицирующаяся РНК, самоамплифицированная информационная РНК и реплицирующаяся РНК, а также высокостабильная структура (кольцевая РНК и бесконечная РНК), эти терапевтические методы Ожидается, что он внесет значительный вклад в рост рынка и произведет революцию в здравоохранении и медицинском секторе.

Подробную информацию об этом домене можно найти в нашем отчете о рынке РНК-терапии.