Голландская сфера применения лекарственных средств передовой терапии (ATMP) сильно фрагментирована и требует центральной координации для устранения узких мест. Голландские исследователи представили рекомендации в недавнем отчете, предлагающие возможность получить эффективный обзор правил ATMP.

Исследователи нанесли на карту нидерландское поле ATMP и провели анализ узких мест, чтобы предоставить рекомендации различным заинтересованным сторонам, поскольку ЕС начинает пересматривать свое фармацевтическое законодательство. Они призвали различные стороны проанализировать свои потребности и активно участвовать в процессах консультаций.

«Если говорить прямо, нам следует прекратить проводить дополнительный анализ узких мест и начать действовать. Потому что на протяжении многих лет конкретные заинтересованные стороны проводили множество анализов узких мест по конкретным темам», — рассказала EURACTIV Кристин ван Хаттем, один из авторов отчета.

Они стремились провести комплексный анализ узких мест, а также рассмотреть пути их решения. Хотя в докладе основное внимание уделялось ситуации в Нидерландах, в нем также учитывался европейский контекст.

«Теперь мы знаем, где есть пробелы и что нам нужно делать», — сказал ван Хаттем.

Доступ пациентов к новым методам лечения

Европейское агентство лекарственных средств описывает ATMP как лекарства для использования человеком, основанные на генах, тканях или клетках. Они открывают новаторские новые возможности для лечения заболеваний и травм. ATMP подразделяются на три основных типа: генная терапия, терапия соматическими клетками и тканеинженерная терапия. Когда ATMP содержат одно или несколько медицинских устройств в качестве неотъемлемой части, их называют комбинированными ATMP.

Исследователи из Утрехтского университета и Университетского медицинского центра (UMC) Утрехта составили отчет, в котором предлагаются практические идеи и рекомендации для разработчиков, экспертов, политиков, специалистов здравоохранения и других сторон, работающих в сфере ATMP в Нидерландах.

Конечная цель — облегчить пациентам доступ к этим новым методам лечения. Исследование финансировалось голландским исследовательским фондом ZonMw в рамках более широкого проекта по обеспечению готовности к пандемии.

Помимо проведения кабинетного исследования, авторы также провели дискуссии с различными заинтересованными сторонами.

«Желание каждого сотрудничать и работать над лучшими решениями было впечатляющим», — сказал EURACTIV Джурриан Горт, который также помогал в написании отчета.

Служба поддержки отвечает на нормативные вопросы

Авторы отчета предлагают создать национальную службу поддержки регулирования для ответа на вопросы заинтересованных сторон о нормативных актах, особенно со стороны мелких частных и государственных застройщиков. Основное внимание будет уделяться предоставлению доступных ответов о нормативной базе ATMP, различных вовлеченных сторонах и о том, как правильно ориентироваться в этой области.

«Рекомендацию о создании национального центрального органа для координации взаимодействия заинтересованных сторон и инициатив по разработке ATMP невозможно переоценить», — сказал ван Хаттем.

Другие рекомендации включают обеспечение участия организаций пациентов в разработке ATMP, изучение растущей роли научных разработок лекарств и создание доступной информации о ATMP, чтобы помочь широкой общественности сформировать о них информированное мнение, не создавая нереалистичных ожиданий в отношении эффективности и безопасности. новых лекарств.

Авторы отчета говорят, что ATMP включают в себя высокотехнологичные лекарства, которые могут предложить новые варианты лечения ранее трудно поддающихся лечению или даже неизлечимых состояний. Они добавили, что обладают потенциалом совершить революцию в здравоохранении и могут считаться ключевыми технологиями.

Гармонизация, более конкурентоспособный ЕС

Хотя исследователи утверждали, что крайне важно, чтобы ATMP можно было быстро, безопасно и эффективно внедрить в клиническую практику, они выявили новые узкие места, касающиеся альтернативных доклинических моделей, позволяющих лучше прогнозировать клинические эффекты и применимость моделей оплаты.

Ранее описанные узкие места в разработке и применении ATMP включают отсутствие ясности в отношении механизмов регулирования, которые делают их доступными, а также узкие места в соответствующих требованиях к ведению учета.

На уровне ЕС авторы призвали к лучшей гармонизации между странами ЕС, учитывая фрагментацию документов, требований и процедур.

«Гармонизация может помочь повысить конкурентоспособность ЕС», — объяснил Горт, оговорив, что сама по себе конкурентоспособность не входит в цель их исследования.

Используя возмещение в качестве примера процесса, который довольно сильно отличается в каждой европейской стране, Горт подчеркнул, что соблюдение всех различных правил во всех странах ЕС может быть довольно трудным для разработчиков.

«Для того, чтобы разработчикам было проще донести свои ATMP до пациентов с осуществимой бизнес-стратегией, может помочь дальнейшая гармонизация процесса между разными странами», — сказал Горт.

Новая структура ОТЗ

ЕС находится на пути к смягчению, по крайней мере, некоторых из этих проблем, связанных с отсутствием гармонизации с его новой нормативной базой для оценки технологий здравоохранения (ОМТ). В 2025 году клеточная и генная терапия пройдет единую оценку ЕС, а не по одной для каждого государства-члена. Горт полагает, что новый Регламент EU-HTA, как ожидается, частично устранит упомянутые ранее различия.

«У ATMP есть будущее, но мы еще выясняем детали [aligning current development and the regulatory framework] и как сделать их доступными для всех», — сказал Горт.

[By Christoph Schwaiger, Edited by Vasiliki Angouridi, Brian Maguire | Euractiv’s Advocacy Lab ]

Узнайте больше с Euractiv